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花1万买1厘米身高，生长激素超指南应用背后(3)

2022-09-20 09:55:48

适应证扩大是全世界共有的现象。1985年FDA批准生长激素治疗生长激素缺乏症，1993年批准慢性肾功能衰竭、1996年批准先天性卵巢发育不全，2003年批准特发性矮身材（ISS）。

而在这期间，医生的选择就会有所不同。例如，2003年FDA批准ISS使用生长激素，2008年国内《矮身材儿童诊治指南》也指出ISS可以使用以及剂量。那么，在2003年至2008年之间，当医生门诊遇到ISS的患者，是否该对其使用生长激素呢?

《生长激素治疗特发性矮小儿童随访至接近成年终身高的治疗效果分析》一文中曾指出，针对ISS患者，观察到成年终身高的随机研究需要8年或更长的时间来完成，「而矮小患者的治疗是来不及等待的」。

在回顾性随访176名2002年1月1日前出生、在北京某三甲医院内分泌科诊断为ISS，曾经予生长激素治疗，目前已停药并达到接近成年终身高的患者中，55.7%男性患儿、71.4%女性患儿经过生长激素治疗，成年终身高>一2SD，即脱离矮小症的诊断，达到正常成年身高。

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图：该回顾性随访身高比较情况

研究结果显示，即使是年长儿，应用生长激素治疗，也能取得良好的疗效。同时多个研究显示，治疗起始年龄是疗效的重要因素。在该研究中，长疗程的女性患者，接近成年终身高超过了遗传靶身高。

以ISS为例，生长激素的介入越早越好。当认为某种药物可能有效，有些医生愿意在严密监控之下，和患者共同搏一次。

超适应证使用对刘惠宁医生也不陌生。相对于陈茵，她虽然更为严格，但也会参考一些指标外的信息。「每一个病人都有自己的特点，指南无法像法律一样去严格遵守，因为临床上总是会出现新的问题。」刘惠宁将孩子的心理状态、家庭经济因素考虑在内，「比如说，以前门诊来了一个身高152cm的女孩，她不在第3个百分位之下、也不缺乏生长激素，但她确实只有这个身高，孩子甚至有些自卑了。」

倘若严格按照指南，这个女孩不应注射，但刘惠宁担心会影响孩子未来的心理健康。最终，刘惠宁还是开出了处方单。

医生与家长，在决策的天平之上

除了指南，另一个可能影响决策的维度，就是家长的意愿度。该不该参考、该参考多少、怎么参考，或许每个医生都存在不同。在其背后，则是医生对「注射」本身的概念不同。

「虽然生长激素是处方药，但是可能类似医美割双眼皮，患者和家属的意愿度需要充分被考虑。」只要骨骺线没有闭合，陈茵都会仔细衡量对方打生长激素的可能性。但她同样表示，「家长的意愿度只能作为参考，并不会影响我的决策。」

来自某医院内分泌科的副主任医师孟辉（化名）同样会充分考虑患者的意愿。由于医院内规定，低于14岁的患者需要挂儿科，所以孟辉接待的孩子大部分都是15、16岁的，很多孩子的骨骺线已经闭合或是接近闭合。「虽然有的孩子并不能诊断生长激素缺乏症，但只要骨骺没有闭合，使用生长激素以后还是有生长空间的。」

2020年6月出版的《中华儿科杂志》发表了《过渡期生长激素缺乏症诊断及治疗专家共识》，这是我国第一个过渡期（从青春期后期线性生长结束到完全成熟为成年个体之间的阶段，历时6～7年）生长激素缺乏症的专家共识。共识的执笔专家之一，中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长傅君芬教授在《中华医学信息导报》中提到，「大家普遍认为，过渡期是目前被忽视的一个阶段」。

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图：《过渡期生长激素缺乏症诊断及治疗专家共识》

而孟辉对过渡期孩子的诊疗介入，要早于2020年共识的发布。「临床已经证实，只要不是完全闭合、没有机会，其实都是可以试一试。」在严密的检测下，孩子们在骨骺接近闭合的几个月内稍微加大剂量注射，以在青春期的尾巴上进行最后冲刺。

孟辉也会遇到她认为注射后，效果可能不会太好的孩子，但她仍会尊重孩子们的愿望。「我们会签署知情同意，短时间内试一试，无效的话再和家属沟通停止。」开完药后，孟辉叮嘱每个孩子及时来医院复查，并目送着孩子揣着期盼离开医院。

另一种选择来自凌霄。「家长知道孩子不符合适应证，也知道自己强求打针不对的。」在和患者沟通之后，大部分患者都会理解凌霄，表示会采取增加睡眠质量、改善饮食结构等方法增高。尽管面对这样的患者凌霄「稍显头疼」，但他仍然没有放弃与患者的沟通，反复强调「这是一种处方药。」

离开凌霄门诊的患者，后续有没有去其他医生处就诊、最终是否打上了生长激素，凌霄不得而知了。他只知道，来到他门诊要求打生长激素的患者，越来越少了。

致谢：本文经天津医科大学总医院内分泌科副主任医师贾红蔚、健高儿科北京海淀门诊副主任医师王君庆专业审核

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