原发性骨髓纤维化的治疗方法

一、治疗

1、雄激素及蛋白同化激素

适用于以贫血为主的血细胞减少者,需长期应用,通过刺激骨髓造血祖细胞,使之生成更多的血细胞。约半数患者经3个月以上的治疗,红细胞可有不同程度的上升,或停止、减少输血,少数患者白细胞、血小板也有所升高。雄激素常用口服制剂为司坦唑(stanzolol)2mg,3次/d,其有肝毒性,故需定期监测肝功能。蛋白同化激素达那唑(darmzol)200mg,3次/d。

2、糖类皮质激素

伴溶血者,或血小板明显减少伴出血者可试用。应用1个月无效者,可较快逐渐减量停用,以避免严重不良反应的发生。有效者宜缓慢逐渐减量,部分患者需长期应用维持量。有报告用大剂量甲泼尼龙冲击治疗,对部分患者取得较好疗效。剂量为20~30mg/(kg·d),连续3天静脉滴注,然后更换口服制剂逐渐减量。皮质激素长期应用有诸多不良反应,应设法采取相应措施避免之。

3、细胞毒药物

适用于血细胞单项或多项明显升高者。该类药物可阻止造血细胞异常增生,其中通过抑制巨核细胞,使其产生的各种相关细胞因子减少,间接抑制成纤维细胞增殖而减轻纤维化。常用药物有白消安(busulfan,BUF)、羟基脲(hydroxyurea,HU)、硫鸟嘌呤(thioguanine,)、苯丁酸氮芥(chlorambucil,CBl348)。其中以羟基脲(HU)最为常用,0.5~1.0g/d,口服或每周2~3次,每次1.0~2.0g。上述药物除降低血白细胞外,部分患者肿大的脾可有不同程度的缩小。但长期使用,尤其是烷化剂,可能有诱发AL的危险,故主张短期、间歇应用。另有报告羟基脲(HU)对早期患者可能有逆转骨髓纤维化作用。必须强调,不少PMF患者对化疗甚为敏感,可发生严重的血细胞,甚至全血细胞减少,故宜谨慎使用。疗程中应定期追查血常规,及时调整剂量或停用。

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