> 正文

“天价”救命药入医保,距离破解罕见病医治难还有多远(4)

其次是医疗资源分布不均、专业人才匮乏等问题进一步制约了罕见病的治疗。多位受访专家指出,罕见病涉及血液、骨科、神经、肾脏、呼吸、皮肤及重症等多个学科。由于医疗资源分布不均,除东部发达省份外,不少地区医院的临床医师普遍缺乏罕见病的专业知识,多学科会诊机制也有待完善,导致无法第一时间给罕见病患者及时治疗。

山东大学齐鲁医院神经内科遗传代谢病与罕见病专业主任赵玉英告诉记者,罕见病的诊治不仅涉及各专业的临床医生,还需要护理、康复、营养、遗传、辅助生殖、检验、药剂等多个部门通力合作。即便相关疾病没有特别有效的药物,但经多个领域专家会诊后能尽快确诊,并采取一定的康复措施,患者和家属也不需要再花钱费力、盲目求医。

第三是国内药企对于罕见病药物的研发稍显滞后。从2021年医保目录谈判结果来看,纳入医保的治疗罕见病的药物中,绝大多数由国外药企研发。由于罕见病新药开发难度大、单病种患病人数少、药品用量小、市场规模不确定,国内企业的研发和生产缺乏积极性。

全球生物技术行业组织发布的一份报告显示,2011年-2020年,全球开展的9704个药物临床开发项目中,从I期临床到获得美国FDA批准上市,所需时间平均为10.5年,而罕见病药物的这一过程比其他药品还要长4年。与此同时,罕见病药品的临床试验还有样本量小、异质性大、难招募等特点,这使得在临床试验的任何一个阶段,筛查和随机入组失败率都明显更高。

多位药企负责人向记者表示,罕见病药物与肿瘤药物的研发时间、成本相差不大,但罕见病药物面对的市场小,国内药企的研发意愿比较低。再加上目前国内对罕见病药品缺少政策支持,在生产、研发环节缺少补偿和激励机制,导致进入临床阶段的罕见病药物数量寥寥无几。

以上内容仅中华网独家使用,未经本网授权,不得转载、摘编或以其他方式使用。

为你推荐

相关新闻