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“天价”救命药入医保，距离破解罕见病医治难还有多远(3)

2022-03-01 08:57:17

此外，即便是脊髓性肌萎缩症这类已纳入医保药物能够治疗的疾病，患者也有期盼。记者了解到，诺华研发的治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物索伐瑞韦（Zolgensma），患者只需接受一次静脉注射给药，就能实现长期缓解甚至治愈。

由于是一针治愈，索伐瑞韦的价格远比诺西那生钠注射液高，目前在美国的定价为212.5万美元(约合人民币1350万元)，被称为制药史上单价最贵的药物。目前该药已经在全球近40个国家和地区获批上市。而在今年，中国国家药监局药品审评中心的公示中显示，索伐瑞韦（Zolgensma）在中国递交的药物临床试验申请已获得临床试验默示许可。

与有药但用不起药的现实困难相比，更让多数罕见病患者期盼的是，缓解当前无药可治的“绝望”。记者了解到，在众多罕见病中，只有不到10%的疾病有治疗药物，大多数罕见病仍处于无药可医的状态。专家认为，从药物研发的角度来说，罕见病患者基数少、研发投入回报极低，导致医药企业在罕见病药物研发方面动力不足。

突破罕见病医治难关，仍有诸多难题待解

用药难、用药贵，仅仅是治疗罕见病诸多难关中最为显而易见的，然而在这背后则是疾病确诊难、药物供给不足、专业人才匮乏等一系列深层问题等待破解。

首先是罕见病在确诊环节存在难度。种类繁多、临床表现复杂多样导致确诊难，是罕见病诊断和治疗面临的首要难题。甚至有的罕见病患者，用了二三十年才确诊。

北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁表示，以黏多糖贮积症II型（MPSII）为例，患者确诊普遍面临多次辗转，有人甚至超过50次，从开始就诊到确诊差不多要五六年时间。而MPSII导致的器官系统损伤几乎是不可逆的，如果能在疾病早期确诊，给予及时的治疗，可以阻止和延缓疾病进程，避免严重并发症的出现。

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