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多个抗肿瘤罕见病药物“平民价”进入医保(2)

石远凯表示,比如维迪西妥单抗是我国第一个原创的HER2抗体偶联药物,在胃癌、乳腺癌等肿瘤中都取得了不错的疗效。随着阿贝西利、达雷妥尤单抗、维迪西妥单抗进入医保目录,我国乳腺癌、胃癌、骨髓瘤的药品保障提高到国际主流用药水平,更是大幅度降低了患者负担。

除了国际主流肿瘤用药外,此次医保目录还纳入了多个罕见病用药。例如脊髓性肌肉萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠,治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗蛋白淀粉样心肌病的氯苯唑酸软胶囊等等。

值得一提的是,此前备受关注的70万一针的渤健诺西那生钠,在经历去年谈判失败后,今年大幅度降价纳入医保。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。据估算,我国新生儿SMA患者每年新增1200人,存量患者约3万人。这种常染色体隐性遗传病,被列为第二常见的遗传性神经肌肉病,位列我国《第一批罕见病目录》的第110号。

有业内人士表示,今年6月16日,SMA治疗的另一款口服特效药利司扑兰(罗氏)获批进入中国,每瓶售价63800元,年费用约30万至100万元不等,给一直独家的渤健较大压力,或是源于此,在去年谈判失败后,今年接受降价进入医保。但也正因为此,预计诺西那生钠将保持先发优势,随着更多患儿加入治疗行列,市场将明显扩大。

武田或也有此意。2020年6月,赛诺菲上市国内首个法布雷病药物,不考虑慈善赠药,成人的年费用要198万元。武田法布雷病药物今年4月上市,年治疗费用也近百万元,此次主动降价进入医保,被认为将后发先至。

价值医疗顾问专家委员会秘书长梁嘉琳表示,国家医保谈判展现出药品这一特殊商品“团购”最高级形态,一方面为各类医药企业提供在中国“超级市场”获得基本医保基金“超级买家”买单的机会,另一方面也要求医药企业拿得出匹配这一“超级机会”的“国际级低价”。

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