益普生罕见病治疗药物奥德昔巴特胶囊在华获批

2024年12月04日，全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓尔唯，奥德昔巴特胶囊）于12月1日经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒[1]。此前，在先行先试政策下，奥德昔巴特在海南博鳌乐城医疗特区先行落地，此次正式获批标志着PFIC治疗领域取得重大进展，BYLVAY将为更多患者带来全新治疗选择，切实提升患者用药可及性。

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一类罕见的常染色体隐性遗传病，发病率在（1～2）/10万[2]，被列入《第一批罕见病目录》[3]。PFIC常发生在新生儿期或者1岁以内[4]，临床表现主要包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良等，严重影响生活质量，并可能发展为终末期肝病，需要进行肝移植[2]。奥德昔巴特是全球治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的靶向药，2021年经欧洲药品管理局（EMA）批准，可用于治疗6个月及以上的PFIC患者[5]。作为一种可逆、强效、选择性的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，奥德昔巴特可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸的浓度[1]，减轻患者的瘙痒症状[6]。

复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示：“PFIC是一类罕见的进行性胆汁淤积性疾病，可导致患者死亡或需要肝移植才能长期存活。PFIC引起的瘙痒严重影响患儿生活质量。目前对PFIC及其引起的瘙痒缺乏满意的治疗手段，没有经过批准的针对性药物，导致临床医生在管理PFIC患者时面临极大挑战。奥德昔巴特的获批将为PFIC患者带来了新的治疗选择，对于针对性治疗和缓解症状具有重要意义，期待能够让更多PFIC患儿有药可医，改善患儿的生活质量。”

益普生中国总经理Guillaume DELMOTTE表示：“作为一家专注于罕见病领域的全球生物制药公司，秉承‘聚焦、共赢、服务患者与社会'的使命，益普生致力于将前沿创新药加速引入中国市场，持续改善药物可及性。受益于国家对于儿童用药研发和审评的支持，奥德昔巴特被国家药品监督管理局药品审评中心纳入优先审评，加速获批进一步保障了患儿的用药可及性，提升PFIC患者长期治疗的便捷性。益普生也将继续支持患者亟待满足的临床治疗需求，这也是我们一直努力的目标。”

关于益普生

益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，使我们为100多个国家的患者提供药物。

益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问官网。

关于益普生中国

益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）携手上海创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。

益普生-有关前瞻性声明的警示说明

本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站上集团的最新通用注册文件。

[1]奥德昔巴特胶囊说明书（核准日期：2024年12月01日）

[2]McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.

[3]《关于公布第一批罕见病目录的通知》国卫医发〔2018〕10号

[4]白洁,郑素军,段钟平.进行性家族性肝内胆汁淤积症的临床特征及诊疗思路[J].中华肝脏病杂志,2021,29(11):1128-1131.DOI:10.3760/cma.j.cn501113-20200306-00091.

[5]Bylvay : EPAR - Medicine overview Reference Number:EMA/295840/2021

[6]Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.

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