多发性骨髓瘤新药治疗：点亮患者的希望之光

2024年中关村精准医学基金会举办的华南血液肿瘤规范化诊疗巡讲在陆续开展，本系列活动旨在为广大临床医生打造专业的学术交流平台，传递血液肿瘤领域研究最新成就，围绕新兴的治疗理念开展交流，为患者探索更精准、更高效的治疗方案，进而推动中国血液肿瘤诊疗水平的整体提升。8月14日，中关村精准医学基金会举办的华南血液肿瘤规范化诊疗巡讲在线上如期召开，本次会议主题是多发性骨髓瘤；来自华南地区的几十位专家在线共同探讨骨髓瘤治疗新进展。

在过去，多发性骨髓瘤的治疗主要依赖于传统的化疗、自体干细胞移植等方法。然而，这些治疗方式存在着诸多局限性，如化疗会导致骨髓抑制，疗效不尽人意，患者的平均生存期较短，且五年生存率仅约24%。许多患者在经历了艰难的治疗过程后，仍面临着病情复发、缓解率降低等问题，生活质量受到严重影响。

本次会议由由中山大学孙逸仙医学尹松梅教授主持，尹教授提到：近年来，多发性骨髓瘤（MM）的治疗取得长足进步，以蛋白酶体抑制剂（PI）为基础的联合方案是MM临床治疗的重要组成部分，整体改善了患者的预后。随着新药的不断涌现，MM治疗格局发生变化，包括卡非佐米，DARA，泊马度安，等一系列新药相继上市，新一代PI卡非佐米由于分子结构的改进和作用靶点的优化，广泛应用于MM临床治疗，为MM患者带来了全新的治疗选择。卡非佐米是第二代蛋白酶体抑制剂，它是目前获批上市的蛋白酶体抑制剂中唯一共价抑制β2和β5亚基的药物。其独有的环氧酮基团可高选择且唯一不可逆地结合蛋白酶体的β2和β5靶点，对蛋白酶体的抗肿瘤靶点作用更强，且靶点抑制更精准，脱靶效应更小。这意味着它能够更有效地攻击癌细胞，促进达成深度缓解的治疗目标。

本次会议邀请了来自北京朝阳医院陈文明教授授课，他介绍目前新进展的几个重要研究，在全球III期ASPIRE研究中，与传统治疗方案相比，卡非佐米联合来那度胺和地塞米松（KRD）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，≥非常好的部分缓解（VGPR）率达70%，中位无进展生存期（PFS）达26.1个月，中位总生存期（OS）超过4年，在高危亚组仍表现出显著的PFS获益。同时提到全球III期ENDEAVOR研究显示，卡非佐米联合地塞米松（KD）较传统治疗方案治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，显著提高了≥VGPR率，中位PFS和OS均显著延长。除了国际研究，来自中国的242研究也表明，对于既往中位治疗4线的复发或难治性多发性骨髓瘤，卡非佐米联合地塞米松的方案仍可能保证良好的疗效和安全性获益，并且心血管不良事件发生率低于国际研究。

来自南海医院的黄佑勇介绍了一个复发难治的骨髓瘤病例，VCD5周期后接受自体移植复发的患者，在病例介绍中，同时复习了首次复发MM目前治疗药物进展，与参会医生共同探讨该患者后续治疗策略。会议讨论中专家们积极发言，专家们提到目前卡非佐米已经成为复发或难治性多发性骨髓瘤患者治疗的核心药物，获得了包括国际和国内的多个权威指南的一致推荐。例如，在《2022年CSCO恶性血液病诊疗指南》中，对于来那度胺及硼替佐米敏感或耐药的患者，以卡非佐米为基础的两药方案（KD）及三药方案（KRD、DKD、KPD、SKD）等多种组合均纳入I级或II级高级别推荐。同时也提到卡非佐米在使用过程中也需要注意一些事项。常见的不良反应包括贫血、血小板低下、腹泻、便秘、恶心、呕吐、疲劳、发烧、乏力等。在用药过程中，医生会密切监测患者的身体状况，根据患者的具体情况调整用药剂量和方案。专家们提到国内获批上市的第三款CAR-T疗法，也是首款获批靶向BCMA的CAR-T疗法。CAR-T疗法在多线难治复发的多发性骨髓瘤当中已经取得了非常好的疗效，总体有效率可以达到较高水平，为患者提供了一种创新的、具有强大潜力的治疗选择。会议讨论热烈，所有参会专家积极发表各自观点，会议取得圆满成功。

多发性骨髓瘤的新药治疗是医学领域的一项重要突破，为患者带来了新的希望。尽管我们仍面临着一些挑战，但相信在医学研究者、医生和患者的共同努力下，多发性骨髓瘤将不再是无法战胜的疾病。让我们一起期待更多的新药和更好的治疗方法，为多发性骨髓瘤患者创造更美好的明天！

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